兒童再生障礙性貧血的治療需要根據病因而對癥治療。
兒童再生障礙性貧血分為兒童重型再生障礙性貧血和兒童非重型再生障礙性貧血兩類。
兒童重型再生障礙性貧血的治療首選骨髓造血干細胞的移植,骨髓造血干細胞移植適合于40歲以下,并且沒有感染或合并其他并發癥,有合適供體的兒童重型再生障礙性貧血的患兒。如果患者沒有合適的供體的患兒以及常規治療無效的患兒,常用使用抗胸腺球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白治療。
兒童非重型再生障礙性貧血的治療應用雄激素聯合免疫抑制劑的治療。雄激素和環孢素可以促進患兒骨髓進行造血,同時抑制患兒體內的毒性T細胞對骨髓干細胞的攻擊。有部分兒童再生障礙性貧血的患者,單用雄激素聯合環孢素進行治療也有一定的幫助作用。