兒童再生障礙性貧血可以通過支持療法、雄激素療法、骨髓移植的方法治療。
兒童再生障礙性貧血是由多種原因引起的骨髓造血功能衰竭的一組綜合病征,一般表現為貧血、出血、感染、發熱,并伴有走路乏力、頭暈等癥狀。
支持療法包括預防感染、避免出血、糾正貧血、保護肝臟、杜絕接觸各類危險因素、正確護理等。具體方法包括輸血、使用抗生素如氯霉素等。
雄激素如甲睪酮為治療慢性兒童再生障礙性貧血首選藥物,這是因為雄激素對造血干細胞具有直接刺激作用,促使其增殖和分化。但是使用雄激素會出現痤瘡、毛發增多、聲音變粗、兒童骨成熟加速及骨骺早期融合,且有一定程度的水鈉潴留的副作用。
骨髓移植是治療干細胞缺陷引起兒童再生障礙性貧血的最佳方法,且能達到根治的目的。一旦確診嚴重型或極嚴重型兒童再生障礙性貧血,有HLA配型相符供者,在有條件的醫院應首選異基因骨髓移植,移植后長期無病存活率可達60%~80%,但移植需盡早進行。